Još
Dodatno

Ukucajte željeni termin u pretragu i pritisnite ENTER

"Deca leptiri" bi uskoro mogla da dobiju svoj lek: Kako deluje gel koji je u poslednjim fazama ispitivanja?

Bulozna epidermoliza je stanje zbog kog je koža izuzetno osetljiva, toliko da se može veoma oštetiti i na najmanji dodir, slično krilima leptira.

 dete leptir-0341538358.jpg Izvor: Constant Formé-Bècherat / AFP / Profimedia

Bulozna epidermoliza, poznata i kao bolest dece leptira uskoro bi mogla da bude lečena gelom koji su razvili naučnici sa Univerziteta Stenford.

Bulozna epidermoliza je stanje zbog kog je koža izuzetno osetljiva, toliko da se može veoma oštetiti i na najmanji dodir, slično krilima leptira.

Možda će vas zanimati i:

Lakši oblici ove bolesti mogu da se ublaže vremenom, kako deca odrastaju, ali u nekim težim oblicima ne postoji lek za buloznu epidermolizu, a ona čak može da bude i fatalna.

Kod dece leptira efikasna je terapija matičnim ćelijama, ali je ona veoma komplikovana jer zahteva presađivanje kože, hospitalizaciju, uvođenje u anesteziju i visoke troškove lečenja.

Gel kao jednostavan tretman bulozne epidermolize

Naučnici sa Stenforda sada su otkrili mnogo jednostavniji i jeftiniji tretman koji bi mogao da znatno ublaži život obolelima.
Njihov gel za spoljnu upotrebu može da se nanosi tokom previjanja rana nastalih zbog bulozne epidermolize i sadrži terapeutski gen koji se širi direktno u kožu, piše "Sajens alert", prenosi Sputnik.

Terapija funkcioniše tako što zamenjuje gen zadužen za kodiranje kolagena 7, proteina koji manjka obolelima od ove bolesti. Taj kolagen učvršćuje osnovnu strukturu ljudske kože, držeći zajedno derm i epiderm, odnosno unutrašnji i spoljni sloj kože.

Bez kolagena 7, pacijenti sa buloznom epidermolizom suočavaju se sa bolnim ranama, plikovima i ožiljcima, a zbog nje može da se razvije i kancer kože.

Umesto presađivanja nove kože na pacijente, novi gel pacijentima "ubrizgava" direktno u kožu genetski modifikovane fibroblaste, ćelije vezivnog tkiva koje imaju gradivnu ulogu, i to preko virusa herpes simpleks tip 1 (HSV-1), navodi se u studiji objavljenoj u časopisu "Nejčr medisin".

HSV-1 može da zarazi ćelije kože i da izbegne ljudski imuni sistem. U ovom slučaju, naučnici ga genetskim inženjeringom sprečavaju da se razmnožava i širi u druge delove tela. Virus se koristi da u kožu unese dve genetske varijante koje kodiraju stvaranje kolagena 7 u koži.

Kliničkim istraživanjem je pokazano da je ovaj tretman doveo do celovitosti kože i jakog kolagenskog odgovora.

"Demonstrirali smo novu, jednostavnu za primenu i široko dostupnu gensku terapiju koja je u stanju da kroz ponovljenu primenu direktno na rane pacijenta preokrene tok genetskog oboljenja", navodi se u studiji.

Kako se dodaje, ukoliko primena počne dovoljno rano, gel ima potencijal da zaustavi dalja oštećenja kože i smanji opasnost od razvoja kancera kože.

I drugi istraživači pokušali su da naprave slične gelove, ali je ovo prvi koji je uspešno prošao prve dve faze strogih kliničkih testiranja.

Rane zacelile i ostale zatvorene

On je primenjivan na ranama devet pacijenata starijih od šest godina u randomizovanoj studiji kontrolisanoj placebo grupom.
Posle tri meseca i tri doze terapije, sve rane na pacijentima koji su dobijali gel su zacelile i ostale su zatvorene i posle nekoliko nedelja nakon tog perioda.

Samo dve rane od svih tretiranih nisu zacelile u potpunosti posle tri meseca primene gela. Jedna je mučila pacijenta pet godina, ali posle još jednog tromesečnog tretmana i ona se zatvorila i ostala je u tom stanju osam meseci.

Druga rana postojala je četiri godine na pacijentu i prekrivala je gotovo celu stranu njegovog tela, a posle primene gela zacelila je 70 odsto.

Biopsije uzoraka svih pacijenata pokazale su da je gel izazvao stvaranje kolagena devet dana posle prve upotrebe. Takođe, nije bilo nuspojava njegove upotrebe, niti se efikasnost menjala u zavisnosti od pola ili uzrasta.

"Zahvaljujući njemu, rane se brzo leče, ali što je još važnije, ostaju zatvorene. Terapija gelom jača kožu i prekida bolni i destruktivni krug otvaranja i zatvaranja rana sa kojim se suočavaju pacijenti oboleli od bulozne epidermolize", kaže dermatolog Piter Marinković sa Stenford univerziteta.

Završena je i treća faza kliničkih testova, a iako naučnici nisu objavili njene rezultate.

Prema dosadašnjim saznanjima, kod svakog od 31 pacijenta na kojima je gel primenjivan, 67 odsto rana tretiranih šest meseci u potpunosti je zaraslo. U isto vreme, placebo gel koji je primenjivan u drugoj grupi doveo je do zaceljivanja 22 odsto rana.

"Nismo naišli na probleme sa ponovljenom upotrebom gela, a pacijenti i njihove porodice bili su veoma entuzijastični kada su rezultati u pitanju", kaže Piter Marinković.

Možda će vas zanimati i:

Komentari 0

Vaš komentar je uspešno poslat i postaće vidljiv čim ga naši administratori odobre.

Slanje komentara nije uspelo.

Nevalidna CAPTCHA

Inicijalizacija u toku...

Najnovije

Priroda

Nauka